A Agência Nacional de Vigilância Sanitária (Anvisa) e a farmacêutica Roche anunciaram nesta segunda-feira (24) o cancelamento definitivo do registro condicional do medicamento Elevidys no Brasil.
A decisão, publicada no Diário Oficial da União (DOU) através da Resolução RE nº 3.332/2026, atende a um pedido da própria fabricante devido à insuficiência de dados que comprovassem a segurança e eficácia do fármaco para manter a autorização temporária.
O Elevidys, uma terapia gênica desenvolvida pela Sarepta Therapeutics e comercializada pela Roche, é destinado ao tratamento da Distrofia Muscular de Duchenne (DMD).
Com um custo estimado entre R$ 17 milhões e R$ 20 milhões por dose, o remédio era considerado um dos mais caros do mundo e vinha sendo acessado principalmente por meio de judicialização, já que não havia sido incorporado ao Sistema Único de Saúde (SUS).
Por que foi cancelado?
O cancelamento ocorre menos de um ano após a concessão do registro condicional em dezembro de 2024. Segundo o comunicado conjunto, a Roche concluiu que o conjunto de dados disponíveis até o momento não foi suficiente para atender aos requisitos regulatórios exigidos para a manutenção do registro.
A medida segue uma suspensão preventiva da comercialização decretada em julho de 2025. Na ocasião, a Anvisa exigiu avaliações adicionais de segurança após relatos de insuficiência hepática aguda e óbitos de pacientes nos Estados Unidos relacionados ao uso do medicamento.
Vale reforçar que, apesar da retirada do medicamento do mercado, a Anvisa esclareceu que o cancelamento não isenta a Roche das obrigações de acompanhamento dos pacientes que já receberam o tratamento.
A farmacêutica deve manter o monitoramento de segurança e reportar eventos adversos de todos os brasileiros tratados entre dezembro de 2024 e julho de 2025, período em que o fármaco esteve disponível sob registro condicional.
Famílias de pacientes, como a do menino Arthur Jordão Lara, de 7 anos, manifestaram lamentação pela decisão, visto que o medicamento era apontado como uma das principais alternativas para retardar a progressão da doença degenerativa.
Outra alternativa
Em meio ao cancelamento do Elevidys, o cenário de tratamento para DMD no Brasil recebe uma nova opção. No dia 13 de agosto, a Anvisa aprovou o registro do medicamento Duvyzat.
Diferentemente da terapia gênica de dose única do Elevidys, o Duvyzat é um tratamento oral contínuo. Estudos clínicos apresentados à agência demonstraram que o novo fármaco é capaz de retardar a progressão da DMD.
Com o Duvyzat, brasileiros afetados por DMD podem desacelerar bastante a perda da capacidade motora quando comparado ao tratamento padrão com corticoides.
